Il lavoro di tesi focalizza sul ruolo dei vettori adeno-associati (AAV), virus a singola elica di DNA che in assenza di virus helper non riescono a eseguire un’infezione produttiva, impiegati nella terapia genica diretta al fegato per la cura di malattie metaboliche ereditarie (IMD). In particolare, il lavoro di tirocinio oggetto della tesi è stato incentra sull’impiego del vettore adenovirale AAV8 nel trattamento della malattia di Wolman (WD), malattia ereditaria rara scatenata dal deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), su modello murino.

VETTORI DI VIRUS ADENO-ASSOCIATI (AAV) NELLE STRATEGIE PER LA TERAPIA GENICA DIRETTA AL FEGATO

MODA, ERIKA
2023/2024

Abstract

Il lavoro di tesi focalizza sul ruolo dei vettori adeno-associati (AAV), virus a singola elica di DNA che in assenza di virus helper non riescono a eseguire un’infezione produttiva, impiegati nella terapia genica diretta al fegato per la cura di malattie metaboliche ereditarie (IMD). In particolare, il lavoro di tirocinio oggetto della tesi è stato incentra sull’impiego del vettore adenovirale AAV8 nel trattamento della malattia di Wolman (WD), malattia ereditaria rara scatenata dal deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), su modello murino.
2023
ADENO-ASSOCIATED VIRUS (AAV) VECTORS IN LIVER-DIRECTED GENE THERAPY STRATEGIES
terapia genica
vettori adenovirali
malattia di Wolman
fegato
lipasi lisosomiale
File in questo prodotto:
File Dimensione Formato  
Tesi Moda Erika.pdf

File consultabile da postazioni biblioteca

Descrizione: Tesi sperimentale Erika Moda
Dimensione 2.03 MB
Formato Adobe PDF
2.03 MB Adobe PDF

I documenti in UNITESI sono protetti da copyright e tutti i diritti sono riservati, salvo diversa indicazione.

Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/20.500.14253/64890