L’ingegnerizzazione di vettori virali per la terapia genica rappresenta un ambito in rapida espansione, con lo sviluppo di capsidi ottimizzati in grado di superare le limitazioni dei vettori tradizionali in termini di tropismo, immunogenicità e specificità tessutale. Tra le nuove generazioni di virus adeno-associati (AAV), il vettore AAV-KP1 si è affermato come una delle soluzioni più promettenti per applicazioni terapeutiche avanzate, in particolare nel contesto del diabete, delle malattie epatiche e della terapia genica renale.

IMPIEGO DI UN VETTORE VIRALE AAV-KP1 IN UN MODELLO MURINO DI TERAPIA GENICA DELLA MALATTIA DI WOLMAN

CENTRONE, FELICE
2024/2025

Abstract

L’ingegnerizzazione di vettori virali per la terapia genica rappresenta un ambito in rapida espansione, con lo sviluppo di capsidi ottimizzati in grado di superare le limitazioni dei vettori tradizionali in termini di tropismo, immunogenicità e specificità tessutale. Tra le nuove generazioni di virus adeno-associati (AAV), il vettore AAV-KP1 si è affermato come una delle soluzioni più promettenti per applicazioni terapeutiche avanzate, in particolare nel contesto del diabete, delle malattie epatiche e della terapia genica renale.
2024
USE OF AN AAV-KP1 VIRAL VECTOR IN A GENE THERAPY MOUSE MODEL OF WOLMAN'S DISEASE
VETTORE KP1
TERAPIA GENICA
MALATTIA DI WOLMAN
LAL-D
FEGATO
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Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/20.500.14253/64230